Une équipe de chercheurs français a réussi à soigner des enfants atteints de graves déficits immunitaires grâce à une thérapie génique. Cette expérience, menée par l'équipe du professeur Alain Fischer et du docteur Marina Cavazzana-Calvo à l'INSERM et à l'hôpital Necker des enfants malades, à Paris, a permis le rétablissement d'un système immunitaire normal chez de jeunes patients. Ce résultat peut être qualifié de "premier succès" de la thérapie génique, a déclaré Alain Fischer, lors d'une conférence de presse organisée par l'INSERM, l'Association française contre les myopathies (AFM) et l'Assistance publique-hôpitaux de Paris. Le président Jacques Chirac a salué dans un communiqué ces "progrès remarquables" qui ouvrent "un immense espoir pour le présent et l'avenir". "Pour la première fois, la démonstration qu'il est possible de guérir une maladie par thérapie génique est apportée", écrit le chef de l'Etat. "Je suis fier que nous le devions à une équipe française." D'autres expériences avaient auparavant donné des résultats "et certains avantages pour les patients", a souligné Alain Fischer. "Mais jamais de correction complète de la maladie", ce qui nécessitait un traitement complémentaire. Au contraire, chez les enfants traités "nous observons la correction de tous les marqueurs de la maladie", explique le chercheur. "Si l'on fait un test sanguin, rien ne peut distinguer ces enfants traités d'enfants normaux. Cela n'avait jamais été obtenu pour d'autres maladies. "La maladie visée par cette expérience était un déficit immunitaire très grave et très rare, puisqu'il ne touche qu'un enfant sur 150.000, soit cinq enfants par an en France. Cette maladie, qui résulte d'une mutation d'un gène - le gène gamma-C - se manifeste par l'absence totale de lymphocytes T et NK. Extrêmement sensibles à toutes les infections, les enfants atteints de cette maladie meurent avant un an sans traitement ou doivent vivre dans des bulles stériles - on parle d'"enfants bulles". Le seul traitement était jusqu'à présent la greffe de moelle, mais il ne permet pas de guérir tous les enfants. La thérapie génique expérimentée consiste à prendre des cellules dans la moelle osseuse des patients, à y introduire des gènes gamma- C normaux grâce à un vecteur "rétro-viral" et à réinjecter ces cellules ainsi modifiées aux patients. Au total, cinq enfants ont ainsi été traités à l'hôpital Necker. "Leur système immunitaire est normal, sur tous les critères. Leur taux de lymphocytes T est normal. Ils ont développé normalement des anticorps après les vaccinations infantiles et ces enfants sont retournés chez eux et vivent normalement", explique le professeur Fischer. Reste à savoir si les résultats positifs obtenus pour les quatre autres sont définitifs. Les chercheurs affirment qu'il est impossible, dans l'état actuel des choses, de répondre à cette question avec certitude. Ils estiment cependant que dans l'hypothèse la moins favorable, les enfants traités avec succès ont probablement devant eux une vingtaine d'années de vie normale et qu'ils pourront de nouveau être traités quand ce sera nécessaire. En tout état de cause, les recherches sur la thérapie génique se poursuivent. "Nous travaillons à élargir la technique à un autre déficit immunitaire sévère", souligne Marina Cavazzana-Calvo.
Reuters :
http://fr.news.yahoo.com/000427/32/ciwi.html
New York Times :
http://www.nytimes.com/library/national/science/health/042800hth-gene-therapy.html
BBC :
http://news.bbc.co.uk/hi/english/sci/tech/newsid_728000/728512.stm
Science/28-04-2000(traitement de l'immunodéficience sévère par la thérapie génique)
http://www.sciencemag.org/content/current/
