Le CHU de Montpellier a annoncé être à l'origine d'une première française dans le développement d'un traitement contre la mucoviscidose, cette maladie rare et souvent mortelle, qui toucherait 200 nouveau-nés chaque année en France. « Après des années de recherche et d’essais cliniques parfois décevants, un nouveau chapitre s’ouvre avec une étude, portée par le laboratoire Boehringer Ingelheim et menée au CHU de Montpellier », indique le centre hospitalier. Cet essai de traitement s'administre par le biais d'une thérapie génique, « une approche innovante visant à corriger le gène CFTR défectueux ».
Le 4 février dernier, c'est un patient français qui a bénéficié de la première dose de ce traitement. Il est ainsi devenu la deuxième personne au monde à en bénéficier, et le premier en France. L'opération s'est déroulée sous la supervision du docteur Raphaël Chiron, chef d'équipe sur la mucoviscidose chez les adultes et responsable de l'essai, mais aussi d'Alexandre Coudrat, coordinateur de recherche clinique au sein du CHU. Néanmoins, l'hôpital précise que ce qui est toujours une étude est encore « en phase précoce », et que la thérapie génique reste un « candidat médicament ». L'objectif est désormais « d'évaluer » sa sécurité et son efficacité. Pas de quoi effacer l'enthousiasme des équipes du CHU, pour qui « cette première administration chez l’Homme est une étape cruciale, mais aussi un moment chargé d’émotion et d’espoir pour les patients et leurs familles ».
