Des chercheurs de l’Université du Colorado, en collaboration avec la société Autobahn Therapeutics Inc, dirigée par les professeurs Daniel J. Denman et Ethan G. Hughes, ont montré que la molécule LL-341070 pouvait accélérer la réparation de la myéline et améliorer la fonction cérébrale dans des modèles murins avec de graves dommages aux neurones. Ce médicament expérimental pourrait changer la donne dans les traitements contre la sclérose en plaques et d’autres maladies provoquant la démyélinisation.
La molécule, appelée LL-341070, s’est révélée très efficace dans des tests de laboratoire sur des modèles murins (souris) ; si elle s’avère également sûre lors des tests précliniques, elle pourrait représenter une thérapie révolutionnaire contre les maladies provoquant une perte de myéline (démyélinisation). Parmi celles-ci se trouvent la sclérose en plaques, le syndrome de Guillain-Barré, des pathologies neurodégénératives et neuroinflammatoires. De plus, le processus de vieillissement entraîne également une perte de myéline, entraînant un déclin de la vue et d’autres fonctions cognitives ; le médicament candidat pourrait donc être un précieux allié pour les personnes âgées.
Pour démontrer l’efficacité de la molécule LL-341070, ils se sont concentrés sur les processus de remyélinisation endogène qui se produisent naturellement lors de la perte de myéline. La myéline est une substance qui entoure comme une gaine les axones des neurones, permettant un échange rapide et efficace des signaux électriques entre les cellules, sans dispersion et interférences. Le vieillissement et certaines maladies attaquent la gaine myélinique, entraînant la démyélinisation.
La démyélinisation a de multiples effets sur la santé, provoquant un déclin cognitif, des problèmes de motricité et de vision, des difficultés respiratoires et le contrôle d’autres fonctions physiologiques. Dans certains cas, cela peut être si grave qu’il en résulte une paralysie et la mort, souvent par insuffisance respiratoire. Lorsque la perte de myéline se produit, notre système nerveux déclenche un processus naturel de remyélinisation lié à la production d’oligodendrocytes, les cellules responsables de la production de myéline. C’est ainsi qu’a été développée la molécule LL-341070, un médicament expérimental de la famille des thyréomimétiques qui a un double mécanisme d’action : il augmente le nombre d’oligodendrocytes et, par conséquent, accélère et améliore la capacité du cerveau à réparer la gaine myélinique, avec tous les avantages que cela implique.
Testé sur les souris, le médicament « a considérablement accéléré le processus de réparation et amélioré la fonction cérébrale liée à la vue chez les souris, même après de graves dommages ». Un détail significatif réside dans le fait qu’une réparation incomplète de la myéline garantit des fonctions cérébrales liées à la vue sensiblement meilleures. En pratique, cela pourrait permettre de la restaurer là où elle est gravement compromise. Du moins, c’est ce que suggèrent les études précliniques. « Cette recherche nous rapproche d’un monde où le cerveau a la capacité de se guérir lui-même », a déclaré le professeur Hughes. « En exploitant ce potentiel, nous espérons aider les personnes atteintes de maladies telles que la sclérose en plaques (NDR), inversant potentiellement une partie des dommages, offrant aux individus la possibilité de récupérer la vue et les fonctions cognitives », a ajouté le scientifique. « Nous savons depuis des années que la myéline joue un rôle crucial dans la fonction cérébrale ». Cette étude met en évidence le rôle de la myéline corticale dans la fonction visuelle. « Le médicament pourrait changer la donne car il accélère les mécanismes naturels de réparation du cerveau », a renchéri le professeur Denman.
Nature Communications : https://www.nature.com/articles/s41467-025-56092-6
