C'est une formidable avancée médicale : une nouvelle maladie génétique rare mais potentiellement mortelle : des chercheurs de l’Université d’Auckland, du Centre médical universitaire d’Amsterdam et des hôpitaux universitaires de Cambridge ont traité avec succès plus de dix patients atteints d'angioedème héréditaire, une grave maladie génétique, avec la thérapie CRISPR/Cas9.
Comme cela avait été le cas pour le traitement par thérapie génique de l’amyloïdose à transthyrétine en 2021, une seule injection d’un traitement utilisant la technique de ciseaux génétiques Crispr-Cas9 semble avoir suffi pour placer les patients en rémission pendant plusieurs mois, les affranchissant d’un traitement à vie.
L’angioedème héréditaire se manifeste par un gonflement brutal, aléatoire et parfois douloureux de certains tissus, notamment au niveau de la peau et du tube digestif. Les crises, qui débutent en général dès l’enfance, sont transitoires mais peuvent entraîner le décès par étouffement si elles affectent les voies aériennes supérieures. En France, 1500 personnes seraient concernées par la maladie, dont 800 sont déjà suivies par le Centre de référence national sur les angioedèmes (Créak).
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
