La médecine aux Etats-Unis place de grands espoirs dans les cellules souches du sang du cordon ombilical pour traiter voire inverser une forme de surdité congénitale des nourrissons, après le démarrage d'un premier essai clinique. L'agence des médicaments américaine (FDA) a donné son feu vert à cet essai en janvier et le premier de dix patients -- âgés de six semaines à 18 mois-- a déjà été enrôlé dans l'étude.
Il s'agit d'un essai clinique de phase 1 devant être mené au Texas pendant un an pour évaluer la sûreté de ce traitement qui consiste à greffer des cellules souches provenant du cordon ombilical de l'enfant pour traiter la surdité de perception. Cette surdité résulte d'une lésion des organes sensoriels dont les cellules de l'oreille interne et le nerf cochléaire. Les enfants n'ont que 18 mois pour acquérir les capacités du langage et s'ils ne peuvent pas entendre, ils ne pourront pas parler normalement, explique le Docteur James Baumgartner de l'Université du Texas, qui parraine l'étude.
La décision de procéder à cet essai clinique s'appuie sur des études prometteuses menées sur des souris montrant que la greffe de ces cellules souches provenant du sang ombilical a permis de reconstituer les structures de l'oreille interne de ces animaux. En outre, ce traitement appliqué pour traiter d'autres pathologies a aussi permis de restaurer dans quelques cas l'ouïe d'enfants souffrant de surdité de perception, confortant l'espoir que cette approche pourrait rétablir une audition normale.
C'est le cas de Finn McGrath, un petit garçon de deux ans qui a subi des dommages du cerveau après avoir été privé d'oxygène lors d'un accouchement difficile, explique sa mère Laura. Les médecins nous ont dit qu'il courait un risque élevé de paralysie cérébrale, de problèmes de vision, d'ouïe et de retard mental, raconte-t-elle. Sa survie étant incertaine, ses parents ont prêté peu d'attention aux médecins leur annonçant qu'il était aussi sourd et avait des cellules auditives endommagées. Finn souffrait de défaillance d'organe, de problèmes respiratoires et sa paralysie cérébrale l'empéchait de se tourner, de ramper, de tenir sa tête droite, de parler et de manger.
Alors que ses parents désespérés cherchaient un moyen d'aider leur fils, ils ont découvert en lisant des articles que des études montraient que des greffes de cellules souches ombilicales pouvaient aider des enfant atteints de paralysie cérébrale. Par précaution, les McGrath avaient contacté avant la naissance de leur enfant une banque privée de sang ombilical qui moyennant 2.000 dollars récupère et préserve ce sang. Cette pratique reste controversée parmi les pédiatres. Ils ont donc décidé de faire enrôler leur fils dans un essai clinique testant des greffes de cellules souches ombilicales pour traiter la paralysie cérébrale. Le petit Finn a reçu la première greffe en 2009 à sept semaines et une seconde six mois plus tard. C'est alors que ses parents ont remarqué un changement. Outre une amélioration générale de son état, il a commencé à vocaliser les sons et de toute évidence à entendre des chansons ou des histoires, raconte sa mère.
La dernière greffe a eu lieu en septembre 2010, à un an. Quatre mois après un test acoustique a donné des résultats normaux. Tout ce que je peux dire c'est qu'il était sourd à trois ou quatre mois et qu'il a commencé à entendre vers six à huit mois, se réjouit la mère.
La surdité de perception congénitale touche six enfants sur mille et il n'y a aucun traitement. Cette thérapie cellulaire pourrait potentiellement restaurer une audition normale chez ces enfants, explique le Docteur Sami Fakhri de la faculté de Médecine du Texas à Houston, qui conduit l'essai clinique, jugeant les premiers résultats encourageants.
