Des injections de cellules souches embryonnaires animales ont permis de restaurer la fonction musculaire chez des souris atteintes d'une maladie similaire à la myopathie de Duchenne humaine. Les souris présentaient un déficit en dystrophine, la protéine en cause dans la myopathie de Duchenne, une maladie neuromusculaire qui affecte 1 garçon sur 3 500 naissances. Une des pistes pour la recherche est de remplacer les cellules anormales avec des cellules souches embryonnaires capables de produire la dystrophine, mais la difficulté est d'obtenir que les cellules souches embryonnaires deviennent des cellules musculaires. L'équipe conduite par le Dr Rita Perlingeiro a développé une nouvelle technique qui permet de « trier » les cellules souches embryonnaires.
Les chercheurs ont stimulé la production d'un gène appelé Pax3, impliqué dans la fabrication des cellules musculaires, et ont utilisé des marqueurs fluorescents pour sélectionner les cellules souches embryonnaires capables de se spécialiser en cellules musculaires. Ils ont ensuite injecté ces cellules souches embryonnaires modifiées dans les muscles des membres inférieurs des souris. Trois mois après, des tests ont montré que les muscles traités étaient plus forts que ceux des souris non traitées, mais pas tout à fait aussi forts que ceux de souris normales. Les chercheurs envisagent de développer une thérapie à base de cellules souches pour la maladie humaine, en espérant pouvoir utiliser les techniques de reprogrammation de cellules de peau dans le but de leur faire retrouver tout le potentiel de cellules souches embryonnaires.
