L'association Vaincre la mucoviscidose a annoncé, vendredi 28 septembre, le lancement imminent d'un essai clinique médicamenteux contre cette grave maladie génétique qui affecte poumons et appareil digestif et touche 6 000 personnes en France. Ce travail va être mené sous l'égide de la firme pharmaceutique suisse Actelion, spécialisée dans la recherche sur les maladies orphelines. Il s'agira de tester l'efficacité du miglustat, une molécule appartenant à Actelion et qui est commercialisée depuis 2002 sous le nom de Zavesca pour le traitement d'une autre affection rare et héréditaire, la maladie de Gaucher, d'origine enzymatique.
La mucoviscidose se traduit par un épaississement des sécrétions produites par diverses glandes, et notamment par une augmentation de la viscosité du mucus contenu dans les bronches. Cette anomalie est due à un défaut, d'origine génétique, dans la synthèse de la protéine CFTR. L'objectif de l'essai consiste à voir si le miglustat est de nature à restaurer l'activité de cette protéine et, par conséquent, capable de réduire l'intensité des symptômes dont souffrent les personnes atteintes par la maladie. Cet essai clinique - dit de phase 2a - sera mené en Espagne auprès de 25 malades porteurs d'une mutation génétique présente chez environ 70 % des personnes atteintes de mucoviscidose. Ces volontaires recevront alternativement le principe actif et un placebo. Les résultats devraient être connus à la fin de 2008.
C'est sur la base de travaux de recherche menés par Frédéric Becq (CNRS, université de Poitiers) que cet essai a été décidé. Testant, de manière robotisée, le potentiel thérapeutique de différentes molécules, le professeur Becq à "redécouvert" le miglustat. Il a aussi établi l'efficacité de cette molécule sur des souris rendues malades par manipulation génétique ainsi que sur des cellules humaines en culture.
