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Traiter certaines surdités héréditaires par thérapie génique ?
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Pourra-t-on un jour traiter certaines surdités d’origine génétique, comme le syndrome d'Usher, par la thérapie génique, en remplaçant les gènes défectueux par une version non-mutée ?
Peut-être, si l'on en croit les résultats encourageants obtenus par des chercheurs français (Institut Pasteur, Inserm, CNRS) qui ont expérimenté cette approche sur des souriceaux nouveau-nés porteurs de la mutation d’USH1G. Ces chercheurs ont réussi à rétablir la structure, très endommagée dès la naissance, de l’appareil de transduction mécano-électrique des cellules ciliées, et ont ainsi permis aux souriceaux de recouvrer, et ce de manière durable, partiellement l’ouïe et complétement l’équilibre.
Les chercheurs ont procédé à l’injection du gène USH1G dans l’oreille interne en utilisant un virus inoffensif pour la santé, mais permettant de cibler spécifiquement les cellules ciliées. L’activité du gène remplacé a été détectée dès 48 heures après l’injection.
"Une seule injection est suffisante pour améliorer l’audition et l’équilibration chez les souriceaux atteints, en rétablissant la production et la localisation de la protéine concernée dans les cellules ciliées", explique le CNRS. Les chercheurs estiment que ces travaux constituent une étape importante vers des essais cliniques sur l'homme.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
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