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Traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion de l’Angiotensine, dans la Myopathie de Duchenne
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La Myopathie de Duchenne est une affection génétique grave due à l’absence d’une protéine de soutien essentielle à la contraction musculaire, la Dystrophine. Elle entraîne une atteinte musculaire et myocardique et ne dispose pas de traitement curatif spécifique actuel. L’approche développée dans les travaux publiés dans l’European Heart Journal est la première à démontrer une diminution non-discutable de la mortalité, notamment de la mortalité cardiovasculaire très significative, grâce à ce traitement précoce.
Les patients inclus dans cette étude rétrospective ont été identifiés parmi les 668 patients inscrits dans le « DMD-Heart-Registry ». Ce registre, coordonné par le Professeur Wahbi, comprend des patients admis entre janvier 1986 et octobre 2018 dans huit centres médicaux français de prise en charge de la Myopathie de Duchenne.
Une première étude pilote menée en 2007 sur 60 enfants, coordonnée au sein du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP (Professeur Duboc, Professeur Meune, Docteur Bécane, Professeur Wahbi) indiquait déjà l’intérêt potentiel d’un tel traitement. Aujourd’hui, il s’agit d’une plus large étude, multicentrique nationale, portant sur plusieurs centaines de patients touchés par cette maladie orpheline, qui confirme les résultats initiaux.
Trois principales structures au sein d’AP-HP ont largement contribué à l’aboutissement de ce travail : le centre de référence constitutif maladies rares sur l’atteinte cardiaque des myopathies (Professeur Wahbi , Professeur D. Duboc) au sein du service de cardiologie de l’hôpital Cochin AP-HP qui a coordonné ce travail, aidé par le service de neuro-pédiatrie de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP (Professeur Desguerre) qui a permis l’analyse bio-statistique des résultats qui a été réalisée par le centre d’épidémiologie clinique de l’Hôtel-Dieu AP-HP (Professeur Porcher, Professeur Ravaud).
La conclusion pratique de cette étude montre que ce traitement préventif précoce par Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion (IEC) de l’Angiotensine pour les patients de 8 ans ou plus atteints de Myopathie de Duchenne est associé à une survie globale significativement plus élevée et à un taux d’hospitalisation pour insuffisance cardiaque plus faible pour les patients pris en charge.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
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