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Thérapie génique : nouveaux espoirs
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Certaines maladies génétiques graves sont dues à des mutations touchant un seul gène. Ces maladies sont souvent fatales, car on ne dispose généralement pas de traitements efficaces. Il y a quelques années, les généticiens ont estimé qu'il serait possible de remplacer les gènes défectueux par des gènes correcteurs, ou « gènes médicaments ». Cette forme de traitement, la thérapie génique, a d'abord semblé prometteuse, mais a connu un coup d'arrêt après la mort d'un malade ainsi traité, aux États-Unis, en septembre 1999.
Puis, après plusieurs années d'échecs et d'incertitudes, l'équipe d'Alain Fischer, à l'Hôpital Necker, et celle de Claudio Bordignon, à l'Institut Saint Raphaël de Milan, ont réussi à guérir des déficits immunitaires combinés sévères chez des enfants, les « bébés bulles », qui ne peuvent se défendre contre les agents pathogènes.
Certains des enfants ainsi traités ont toutefois développé une leucémie, car le gène thérapeutique s'était inséré dans le génome à proximité d'un proto-oncogène, un gène susceptible d'entraîner une prolifération cellulaire de nature cancéreuse quand ils sont activés par cette insertion. Récemment, deux résultats ont confirmé que cette méthode thérapeutique présente un réel potentiel pour traiter certaines maladies génétiques.
La première étude a utilisé un mode dit ex vivo, au cours duquel les cellules à traiter sont prélevées chez le patient, et génétiquement corrigées grâce un vecteur viral porteur du gène fonctionnel, avant d'être réinjectées. Elle concerne l'adrénoleucodystrophie (ALD), une maladie rare due aux mutations d'un gène nécessaire à la formation de la gaine de myéline, qui enveloppe les fibres nerveuses. Sans cette gaine de myéline, l'influx nerveux ne se propage pas. Cette maladie touche un enfant sur 20 000. La seule forme de traitement possible est la greffe de cellules souches susceptibles de se différencier en cellules productrices de myéline, et issues de moelle osseuse ou de sang de cordon ombilical. Mais compte tenu du manque de greffons compatibles disponibles, et des risques de rejet, l'option consistant à utiliser les propres cellules souches de moelle osseuse du malade et de les corriger avec un gène thérapeutique semble appropriée.
Début novembre, l'équipe de Nathalie Cartier et Patrick Aubourg, à l'Hôpital Saint-Vincent de Paul, à Paris, a publié des résultats montrant que c'est bien le cas. Trois enfants de sept ans atteints d'adrénoleucodystrophie ont reçu, il y a trois ans, leurs propres cellules souches de moelle osseuse, modifiées ex vivo par l'insertion du gène fonctionnel.
Chez deux d'entre eux, l'imagerie cérébrale a révélé que la perte de myéline caractéristique de la maladie s'interrompait 16 mois après la greffe (les résultats du troisième enfant traité ne sont pas encore connus). Les cellules souches transformées ont, semble-t-il, donné naissance aux cellules nécessaires à la formation de myéline. Reste à vérifier que la correction perdure et qu'elle n'est pas à l'origine d'effets indésirables à long terme.
Une seconde étude concerne une maladie rare et héréditaire de la rétine évoluant vers la cécité, l'amaurose congénitale de Leber. Dans ce cas, l'insertion du gène correcteur a été réalisée dans des cellules rétiniennes, in vivo, grâce à une injection localisée, sous la rétine, d'un vecteur viral porteur d'un gène correcteur.
Jean Bennett et ses collègues de l'Université de Pennsylvanie ont observé chez 12 patients que les réponses de l'oeil à la lumière étaient améliorées par le traitement deux ans après l'injection. Quatre enfants âgés de 8 à 11 ans ont progressé dans leur capacité à déambuler entre des obstacles, les progrès étant moins évidents chez les adultes traités. Un suivi est prévu pour vérifier si l'amélioration constatée reste stable au cours du temps.
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- Publié dans : Médecine
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