Vivant
- Santé, Médecine et Sciences du Vivant
- Biologie & Biochimie
Succès de la thérapie génique dans la forme d'hémophilie la plus grave
- Tweeter
-
-
0 avis :
L'équipe du Professeur John Pasi au Royal London Hospital a annoncé les résultats à long terme très positifs de la thérapie génique développée par les laboratoires BioMarin dans l'hémophilie A. Après une administration unique de la thérapie avec le vecteur AAV5-hFVIII-SQ, les 13 hommes participants ont présenté une réponse clinique prolongée jusqu'à 3 ans de suivi : réduction substantielle des épisodes hémorragiques et arrêt complet de l'utilisation de facteur VIII prophylactique.
Environ 2000 personnes au Royaume-Uni souffrent de la forme la plus grave, l'hémophilie A, qui est généralement héréditaire, et nécessite des injections régulières de la protéine de coagulation facteur VIII. Les médecins espèrent que la perfusion unique de thérapie génique pourrait signifier que la plupart des patients qui planifient actuellement leur vie autour des visites à l'hôpital n'auront que rarement besoin de subir un traitement.
L'essai de quatre ans sur 13 patients a permis de modifier ces niveaux de protéines de manière à ce que tous puissent arrêter leurs injections régulières de produits de coagulation. Il y a quinze ans, les scientifiques ont développé une thérapie génique pour traiter l'hémophilie B, où un facteur différent est déficient. Mais l'hémophilie A s'est avérée un défi bien plus important, en raison de la taille de la molécule impliquée. La nouvelle thérapie implique un virus génétiquement modifié, injecté dans le sang, circulant vers le foie, qui produit ensuite le facteur de coagulation.
La vie des patients impliqués dans ces essais a été transformée depuis la réception du traitement unique. Ceux qui souffraient normalement de saignements réguliers, malgré une visite à l'hôpital trois fois par semaine pour un traitement, n'avaient désormais que de rares visites.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
Noter cet article :
Vous serez certainement intéressé par ces articles :
Un médicament courant contre le diabète de type 2 réduirait sensiblement les risques d'Alzheimer
On estime que 55 millions de personnes souffrent de démence dans le monde, dont 35,6 millions sont des cas d’Alzheimer. Rien qu’aux États-Unis, la maladie est chaque année responsable de plus de ...
Un test unique pour diagnostiquer toutes les maladies infectieuses du système nerveux
Des chercheurs de l’université de Californie, aux Etats-Unis, ont mis au point un test qui a démontré durant sept ans d’étude clinique son efficacité pour diagnostiquer indifféremment toutes les ...
Des médicaments prometteurs contre le cancer pourraient traiter des maladies inflammatoires
Des chercheurs de Cambridge ont identifié une molécule qui joue un rôle essentiel dans le déclenchement des réactions hyperactives du système immunitaire inné afin de percevoir les menaces et de ...
Recommander cet article :
- Nombre de consultations : 0
- Publié dans : Biologie & Biochimie
- Partager :
