Vivant
- Santé, Médecine et Sciences du Vivant
- Biologie & Biochimie
Succès de la thérapie génique dans la forme d'hémophilie la plus grave
- Tweeter
-
-
0 avis :
L'équipe du Professeur John Pasi au Royal London Hospital a annoncé les résultats à long terme très positifs de la thérapie génique développée par les laboratoires BioMarin dans l'hémophilie A. Après une administration unique de la thérapie avec le vecteur AAV5-hFVIII-SQ, les 13 hommes participants ont présenté une réponse clinique prolongée jusqu'à 3 ans de suivi : réduction substantielle des épisodes hémorragiques et arrêt complet de l'utilisation de facteur VIII prophylactique.
Environ 2000 personnes au Royaume-Uni souffrent de la forme la plus grave, l'hémophilie A, qui est généralement héréditaire, et nécessite des injections régulières de la protéine de coagulation facteur VIII. Les médecins espèrent que la perfusion unique de thérapie génique pourrait signifier que la plupart des patients qui planifient actuellement leur vie autour des visites à l'hôpital n'auront que rarement besoin de subir un traitement.
L'essai de quatre ans sur 13 patients a permis de modifier ces niveaux de protéines de manière à ce que tous puissent arrêter leurs injections régulières de produits de coagulation. Il y a quinze ans, les scientifiques ont développé une thérapie génique pour traiter l'hémophilie B, où un facteur différent est déficient. Mais l'hémophilie A s'est avérée un défi bien plus important, en raison de la taille de la molécule impliquée. La nouvelle thérapie implique un virus génétiquement modifié, injecté dans le sang, circulant vers le foie, qui produit ensuite le facteur de coagulation.
La vie des patients impliqués dans ces essais a été transformée depuis la réception du traitement unique. Ceux qui souffraient normalement de saignements réguliers, malgré une visite à l'hôpital trois fois par semaine pour un traitement, n'avaient désormais que de rares visites.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
Noter cet article :
Vous serez certainement intéressé par ces articles :
Des suppléments probiotiques pour améliorer la mémoire
Une étude australienne de l'université de Melbourne a examiné l'impact des suppléments de probiotiques, d'un régime riche en prébiotiques ou de leur combinaison, appelée traitement symbiotique, sur ...
Immunothérapie : une nouvelle stratégie pour aider le système immunitaire à cibler les cellules cancéreuses
L’immunothérapie a révolutionné le traitement du cancer, sauf pour les très nombreux patients qui n’y sont pas réceptifs. Des chercheurs viennent de découvrir une nouvelle molécule capable de rendre ...
Une synthèse bio-inspirée de la vescalagine, pour bloquer la dégradation de l’os
La vescalagine est une molécule naturelle capable d’inhiber l’action des cellules responsables de la dégradation de la matière osseuse appelées ostéoclastes, une des approches thérapeutiques ...
Recommander cet article :
- Nombre de consultations : 0
- Publié dans : Biologie & Biochimie
- Partager :
