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Premier essai de thérapie génique contre la myopathie de Duchenne
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Un essai de thérapie génique mené sur des personnes atteintes de myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies génétiques neuromusculaires, débutera en avril à Paris à l'hôpital de La Pitié-Salpétrière. Il s'agira d'une première mondiale, ont annoncé mardi des scientifiques, à quelques jours de l'ouverture du premier Congrès international de myologie (étude du muscle) qui se tiendra à Nice du 27 au 31 mars. La myopathie de Duchenne bien connue du grand public grâce au Téléthon est due à la déficience d'un gène codant pour une protéine musculaire, la dystrophine. Il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement de cette maladie. L'approche par thérapie génique consiste à faire parvenir le gène normal de la dystrophine au sein de la cellule musculaire afin de suppléer au gène défectueux. Neuf personnes ''âgées de plus de 15 ans'' réparties en "trois groupes de trois malades'' atteints de myopathie de Duchenne ou de myopathie de Becker, une forme dans laquelle l'atteinte du gène est plus atténuée, participeront à cet essai de phase I pour lequel "on ne s'attend pas à un bénéfice thérapeutique'', a déclaré le Dr Serge Braun, co-responsable de l'essai (société Transgène), à l'occasion de la conférence de presse de présentation du Congrès de myologie. "Nous allons injecter le gène de la dystrophine directement dans la cellule musculaire par le biais d'un vecteur non infectieux, un ADN plasmidique, pour voir si l'injection directe du gène produit bien de la dystrophine, et si cette protéine est bien tolérée par le malade'', a ajouté ce spécialiste. En effet, ces malades qui ne possèdent pas le gène codant n'ont "jamais été en contact avec la dystrophine'', a-t-il précisé. Il s'agit d'évaluer si cette protéine "ne provoque pas chez eux d'effets secondaires inflammatoires et/ou une réponse immune. Une étape indispensable pour la suite des recherches que veulent mener les scientifiques pour tenter "de restaurer la force de certains groupes musculaires, localement dans un premier temps, plus diffusément ensuite''. L'étude qui se déroulera dans le service de médecine interne du Pr. Serge Herson et à l'Institut de myologie sous l'égide du Pr Michel Fardeau, a reçu l'accord de l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSPS) le 30 novembre dernier. Elle est le résultat de quatre ans de recherches menées en étroite collaboration entre les chercheurs de transgène, les médecins cliniciens, l'association française contre les myopathies, les malades et leurs familles.
AP : http://fr.news.yahoo.com/000321/54/a9fo.html
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- Publié dans : Médecine
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