Vivant
- Santé, Médecine et Sciences du Vivant
- Biologie & Biochimie
Myopathie de Duchenne : une thérapie génique à l'horizon
- Tweeter
-
-
0 avis :
Des chercheurs du Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, de l'Inserm (unité mixte Inserm/Université de Nantes/CHU de Nantes) et de l'Université de Londres, ont expérimenté une thérapie innovante qui a permis de restaurer la force musculaire de chiens atteints de la myopathie de Duchenne et de stabiliser leurs symptômes, une première encourageante dans la perspective d'un traitement chez l'humain.
La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l'ensemble des muscles de l'organisme. C'est la plus fréquente des maladies neuro-musculaires de l'enfant. Elle concerne environ une naissance sur 3.500 et touche quasi exclusivement les garçons, dont l'espérance de vie ne dépasse pas en moyenne les 30 ans. Elle est causée par la déficience d'un gène qui bloque la fabrication de la dystrophine, une protéine indispensable au fonctionnement des muscles.
Ces recherches ont permis de produire un médicament de thérapie génique basé sur une version raccourcie du gène de la dystrophine. Ce gène a la caractéristique d'être l'un des plus grands du génome humain, ce qui rend impossible l'utilisation d'une thérapie génique classique.
Ce médicament a été testé chez 12 chiens naturellement atteints de la myopathie de Duchenne. Il leur a été injecté par voie intraveineuse. "Les chercheurs ont constaté une restauration significative de la fonction musculaire avec une stabilisation des symptômes cliniques observée pendant plus de 2 ans après l'injection du médicament", précise l'étude qui ajoute qu'aucun traitement immunosuppresseur n'a été administré au préalable et aucun effet secondaire n'a été observé.
"Cette étude préclinique permet d'envisager le développement d'un essai clinique chez les patients. C'est la première fois que l'on parvient à traiter le corps entier d'un animal de grande taille avec cette protéine", a commenté l'auteur principal de cette étude, Caroline Le Guiner du CHU de Nantes.
Article rédigé par Georges Simmonds pour RT Flash
Noter cet article :
Vous serez certainement intéressé par ces articles :
Une molécule intestinale naturelle qui peut prévenir et traiter la grippe
Des chercheurs de l'Université d'État de Campinas (UNICAMP) à São Paulo, au Brésil, et de l'Institut Pasteur de Lille, en France, ont découvert qu'une molécule intestinale naturelle peut prévenir et ...
Vers un vaccin à ADN contre le VIH et le cancer du foie
Au Centre hospitalier universitaire de Nantes, des scientifiques du laboratoire Immunologie et nouveaux concepts en immunothérapie travaillent sur un vaccin à ADN perfectionné. Les premiers essais, ...
La vision d’un singe restaurée grâce à des cellules souches humaines
Ders chercheurs japonais du Riken Center for Biosystems Dynamics Research à Kobe (Japon) ont réussi la réparation d’un trou maculaire. Il s’agit d’une affection qui touche la rétine et généralement ...
Recommander cet article :
- Nombre de consultations : 483
- Publié dans : Biologie & Biochimie
- Partager :
