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Une grave maladie du cerveau traitée par thérapie génique
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L'équipe du Pr Aubourg de l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul de Paris a réussi à freiner l'évolution d'une grave maladie cérébrale, l'adrénoleucodystrophie (ALD). Cette maladie génétique rare affecte le cerveau des jeunes enfants en bonne santé. Les chercheurs ont utilisé une combinaison de thérapie génique et de thérapie cellulaire pour ralentir la progression de la maladie chez deux enfants atteints d'ALD. Près de trois ans après, la progression de la maladie a été ralentie et aucun effet secondaire n'a été observé. L'ALD touche principalement les jeunes garçons entre 5 et 12 ans.
Une protéine défectueuse entraîne la destruction de la myéline dans le système nerveux central. La myéline étant la gaine qui entoure les nerfs en permettant la transmission de l'influx nerveux, à terme, les patients souffrent de démence, de problèmes moteurs et la maladie évolue vers la mort. Le seul traitement connu jusqu'alors était la greffe de moelle osseuse.
Les chercheurs ont utilisé un gène correcteur inséré dans des cellules souches de moelle osseuse par le biais d'un virus dérivé du VIH. Le gène correcteur s'est ensuite fixé sur le chromosome X afin de corriger le gène défectueux responsable de la maladie. Les deux patients ont subi la même procédure que pour une greffe : leur moelle a été détruite afin d'accueillir les cellules souches.
Deux ans plus tard, la bonne version de la protéine était toujours présente dans le système nerveux des enfants. Leur état est comparable à celui des patients qui bénéficient d'une greffe classique de moelle osseuse, expliquent les chercheurs. Ces travaux doivent désormais être confirmés à plus grand échelle, mais ouvrent la voie à de nouvelles découvertes concernant d'autres maladies génétiques.
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- Publié dans : Médecine
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