Une nouvelle thérapie génique contre l’adrénoleucodystrophie
L’adrénoleucodystrophie (ADL) est une maladie rare due à des mutations du gène ABCD1 localisé sur le chromosome X. Ce gène code pour la protéine ALD, protéine du peroxysome, de la famille des transporteurs ABC. Le défaut du transporteur est à l’origine d’une accumulation d’acides gras à très ...
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